理研 多細胞システム形成研究センター網膜再生医療開発プロジェクトの万代道子副プロジェクトリーダー、実中研 動物資源基盤技術センターの高橋利一センター長、大日本住友製薬再生・細胞医薬神戸センターの岸野晶祥センター長らの共同研究グループが発表。研究成果は、米国の科学雑誌『Stem Cell Reports』電子版に掲載された。
網膜色素変性は遺伝的原因により、網膜周辺の視細胞が変性・消退していく疾患で、徐々に視覚が失われていく。光を感じない末期の場合は、現在のところ有効な治療法はない。
ヒトのES細胞やiPS細胞から網膜細胞が効率よく分化誘導されるようになり、その臨床応用が期待されている。理研の研究チームはこれまでに「マウスのES細胞／iPS細胞由来の網膜組織を末期のマウス網膜変性モデルに移植し光が分かるまで改善させる」こと、「ヒトES細胞由来の網膜組織をラットやサルの視細胞変性モデルに移植し形態的に成熟させる」ことに成功している。しかし臨床応用に当たって、ヒトのES細胞の移植片が光に応答するかどうかの検証が残っていた。
今回、理研を中心とした共同研究グループはまず、拒絶反応を全く示さない重度免疫不全マウスの末期網膜変性モデルの作製に成功し、移植後の機能検証を可能にした。ヒトES細胞由来の網膜組織をこのマウスに移植したところ、半年後には成熟した視細胞の生着、高感度で光を捉える外節構造の形成、視細胞が光を感じるために必要な視物質（オプシンやロドプシン）の存在を確認した。さらに、移植先の網膜を摘出し多電極アレイシステムを用いて調べたところ、光に対する反応を確認できた。
本成果は、ヒトES細胞から分化誘導した網膜組織が臨床応用に使える可能性を示している。今後はヒトiPS細胞、臨床で実際に用いる細胞や分化方法などで同様の追試と安全性試験を行った上で、ヒトに移植し機能・効果を確認することになるという。